Re: [其他] 基亞PI-88期末試驗結果預測方法

看板Stock作者 ((CAFEWANG))時間9年前 (2014/08/22 09:25), 編輯推噓13(13推 0噓 24→)
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上篇提到孤兒藥的研發策略，有些朋友尚不太了解，摘錄一篇拙著段落給各位參考 孤兒藥是指用於治療罕見疾病的藥物，美國FDA定義孤兒藥為治療疾病總人口低於20萬 美國人的罕見疾病。罕見疾病雖然特殊，卻不一定就是無法治療的疾病，但是由於發生機 率低，醫療市場需求較為有限，新藥研發公司在利潤的考慮下，多不願投入開發、製造或 引進。為了鼓勵廠商投入研發，美國孤兒藥法案(Orphan Drug Act)於1983年立法通過施 行，以七年獨占權鼓勵廠商，並享有臨床試驗稅賦上的優惠，最重要的是還有加速審核的 流程，可加速藥物上市的時間。 上面這一段落列出了幾個重點，白話說~ 1.我作的出全部病患適用的新藥，我何必去作孤兒藥! 市場大，利潤才大。 2.我作不出那麼棒的新藥，就去找對新藥反應最好的群體，可能只有5%，就申請孤兒藥 走法案的捷徑，快點上市換獲利。 3.新藥以孤兒藥上市了，並不代表就結束了，可以再去試試看剩下95%中的次佳群體， 一邊賺小錢，一邊試驗。 4.新藥的治療機制如果屬於致病流程的上游(可能是多種癌症共同的致病因之一)， 我就繼續申請作治療其他癌症的臨床試驗。 用投資的角度重說一次 1.新藥以賺取醫藥市場超額利潤為首要目標。blockbuster模式 2.不行的話走小眾市場，但早點上市賺錢。minibuster模式 3.這個小眾市場OK了，試試看另一個小眾市場。 4.這個市場差不多了，來試看看不同市場。 孤兒藥過去十多年一直非主流，但新藥愈來愈難開發(部份是安全性要求變高) 藥廠的研發策略也逐漸轉變，加上FDA法規開啟的捷徑及七年獨占權的市場獨占期 有志於投資新藥的朋友們未來可多了解申請孤兒藥背後的策略意涵。 -- ※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 140.96.158.95 ※ 文章網址: http://www.ptt.cc/bbs/Stock/M.1408670706.A.4BE.html
推
08/22 09:27, , 1F
孤兒藥很多時候形式意義大於實質意義~~
08/22 09:27, 1F
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08/22 09:27, , 2F
領獎狀 可以證明自己有做出新藥的能力 又可以炒股
08/22 09:27, 2F
推
08/22 09:28, , 3F
但是也有完全吃孤兒藥高獲利的公司
08/22 09:28, 3F
推
08/22 09:28, , 4F
很多人被字面唬了 以為孤兒藥最好 XD
08/22 09:28, 4F
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08/22 09:28, , 5F
後來有些公司就很愛宣傳他們的是孤兒藥
08/22 09:28, 5F
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08/22 09:29, , 6F
因為孤兒藥市場小，保險公司願意付的單價也較高
08/22 09:29, 6F
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08/22 09:29, , 7F
完全忽視本篇提到的問題與思考
08/22 09:29, 7F
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08/22 09:30, , 8F
這是為了幫罕見疾病患者的政策誘因
08/22 09:30, 8F
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08/22 09:31, , 9F
少數廠商反而主訴求孤兒藥的新聞性
08/22 09:31, 9F
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08/22 09:31, , 10F
Genzyme之前就是一支只做孤兒藥的
08/22 09:31, 10F
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08/22 09:31, , 11F
不過他主要做蛋白質 就是那種罕見疾病你得了就要
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08/22 09:31, , 12F
打一輩子的針 賺就是賺保險跟政府的錢吧~
08/22 09:31, 12F
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08/22 09:32, , 13F
但孤兒藥市場極限大概就這樣 也不可能變大藥廠XD
08/22 09:32, 13F
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08/22 09:33, , 14F
樓上行家，罕見病通常是吃一輩子
08/22 09:33, 14F
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08/22 09:33, , 15F
有些小眾市場的獲利穩定性很吸引人
08/22 09:33, 15F
推
08/22 09:40, , 16F
孤兒藥降低臨床試驗的成本 卻增加回收的風險
08/22 09:40, 16F
推
08/22 09:41, , 17F
跌停打開了!!!!!
08/22 09:41, 17F
推
08/22 09:45, , 18F
心癢癢 呼叫超抵王
08/22 09:45, 18F
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08/22 10:17, , 19F
快漲停了耶~~~~~~~~~~
08/22 10:17, 19F
推
08/22 10:23, , 20F
漲停有碰到就好了啦。算很有意思了
08/22 10:23, 20F
推
08/22 10:30, , 21F
打開了 驚!!!
08/22 10:30, 21F
推
08/22 11:00, , 22F
蠻好奇為什麼這個藥是瞄準術後復發這一塊?
08/22 11:00, 22F
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08/22 11:02, , 23F
這藥應該是複合激酶抑制劑，功用是抑制激酶磷酸化
08/22 11:02, 23F
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08/22 11:02, , 24F
因為如果直接瞄準轉移性, 或全部肝癌, 效果不顯著
08/22 11:02, 24F
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08/22 11:02, , 25F
猜測會選擇術後族群是在phase 2的subgroup分析覺得
08/22 11:02, 25F
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08/22 11:03, , 26F
有trend,但power不夠. 所以當3176在台灣作時就衝
08/22 11:03, 26F
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08/22 11:03, , 27F
勝算最高的(術後族群)
08/22 11:03, 27F
推
08/22 11:06, , 28F
意思是在二期中只有術後的這個族群有較顯著的效果?
08/22 11:06, 28F
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08/22 11:18, , 29F
PJ的貢獻其中之一在此
08/22 11:18, 29F
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08/22 11:22, , 30F
臨床試驗選擇好的主持人很重要
08/22 11:22, 30F
推
08/22 11:23, , 31F
打開了~會不會又往下鎖阿
08/22 11:23, 31F
推
08/22 11:44, , 32F
對於孤兒藥的定義我有疑問,指疾病人口數低於20萬~~
08/22 11:44, 32F
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08/22 11:45, , 33F
應該不代表可以將某一疾病的一小族群對此藥有療效,
08/22 11:45, 33F
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08/22 11:45, , 34F
就可以將此藥定義為孤兒藥吧~~不然這樣孤兒藥也太多
08/22 11:45, 34F
推
08/22 11:52, , 35F
孤兒藥比較像是水中的一小塊浮木，漂的到岸嗎?
08/22 11:52, 35F
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08/22 13:52, , 36F
孤兒藥的定義或認定是由主管機關決定，有些複雜
08/22 13:52, 36F
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08/22 13:54, , 37F
FDA每年都會新增符合孤兒藥的疾病類型
08/22 13:54, 37F
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