[新聞] 美批准基因療法新藥上市　一劑台幣6610萬已刪文

看板Gossiping作者 (楓豪)時間5年前 (2019/05/27 04:24), 5年前編輯推噓54(56推 2噓 23→)
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美國食品暨藥物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款由瑞士藥廠「諾華」（Novartis）生產、用於治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）的基因療法。這款藥是市面上第二種治療SMA的藥物，但一劑索價210萬美元（約6610萬元台幣），破史上最貴藥物紀錄。不過，諾華解釋，藥物價格驚人是因為它是顛覆性的新療法，而且已比現行療法便宜一半。 諾華推出的新藥「Zolgensma」為一次性療法，療法採用靜脈注射，透過脊髓輸液將藥物送入病人體內，以有效基因取代患者的缺陷基因。新藥定價為210萬美元，但諾華願意與保險公司合作，容許家長透過醫療保險分5年支付費用，每年為42.5萬美元（約1337.73萬元台幣）。美國「全國公共廣播電台」（NPR）指，新生兒的SMA發病率約為萬分之一，90%的患病嬰幼兒在2歲前可能死亡，或須長年使用呼吸器、輪椅。 FDA批准可用「Zolgensma」治療兩歲以下患有SMA的幼兒，包括那些還未出現病徵的孩童。當局是根據一項正在進行的臨床試驗，以及一項已完成、針對36名2周至8個月大嬰兒的臨床試驗，來通過「Zolgensma」的安全測試，而本藥最常見的副作用是肝內酵素上升和嘔吐。諾華也向歐洲藥品管理局（EMA）及日本厚生勞動省提交藥物審查申請，預計兩機構未來幾個月會作出決定。 對於外界質疑基因療法的藥價過高，且上月一份由波士頓非營利組織「臨床及經濟評論學會」（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）完成的獨立報告指，諾華高估新藥「Zolgensma」的價值，但諾華的管理層解釋，「Zolgensma」僅需一劑，比其他一年索價幾十萬美元的藥物更划算。隨著FDA周五批准「Zolgensma」上市，ICER也撤回原來說法，據諾華提供的數據指，「Zolgensma」雖然價格昂貴，但仍然具有成本效益。「Zolgensma」是市面上第二種用於治療SMA的藥物，之前SMA無藥可醫，美國藥廠「渤健公司」（Biogen）生產的「Spinraza」是首款獲FDA批准治療這種病的藥物，但它不是一次過注射，而是每隔4個月注射一次，第一年費用為75萬美元（約2360.7萬元台幣），之後每年35萬美 元（約1101.66萬元台幣），病人終身都需要接受注射。 --- SMA脊髓性肌肉萎縮症 投胎要贏在起跑點，父母才有機會幫你治療... -- Sent from my Windows - - ※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 61.223.62.67 ※ 文章網址: https://www.ptt.cc/bbs/Gossiping/M.1558902256.A.CDA.html ※ 編輯: maplehao (61.223.62.67), 05/27/2019 04:33:03
推
05/27 04:30, 5年前 , 1F
全世界有幾個人治療的起
05/27 04:30, 1F
推
05/27 04:34, 5年前 , 2F
6600萬買重生卡 便宜
05/27 04:34, 2F
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05/27 04:36, 5年前 , 3F
病人終身都需要接受注射...
05/27 04:36, 3F
推
05/27 04:37, 5年前 , 4F
還不如重抽一隻角色
05/27 04:37, 4F
推
05/27 04:44, 5年前 , 5F
終身的是舊藥吧
05/27 04:44, 5F
推
05/27 04:47, 5年前 , 6F
Spinraza 是舊的 要插終生 Zolgensma是新的 只要插一次
05/27 04:47, 6F
推
05/27 04:51, 5年前 , 7F
如果只需要一次，確實比現行藥物便宜
05/27 04:51, 7F
→
05/27 04:52, 5年前 , 8F
即便如此 一年一千多萬有多少家庭能夠負擔得起而不
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05/27 04:52, 5年前 , 9F
被拖垮
05/27 04:52, 9F
推
05/27 05:05, 5年前 , 10F
不要說6000萬了 很多人連一千萬一輩子都賺不到了
05/27 05:05, 10F
推
05/27 05:21, 5年前 , 11F
外國醫療制度是透過私人醫療保險來支付醫療費用
05/27 05:21, 11F
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05/27 05:21, 5年前 , 12F
絕大多數一個月要上萬元保費，再加上一定額度的自付額
05/27 05:21, 12F
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05/27 05:22, 5年前 , 13F
至於沒保險的人，通常是根本看不起病的
05/27 05:22, 13F
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05/27 05:27, 5年前 , 14F
換成台幣都很沉重了
05/27 05:27, 14F
推
05/27 05:30, 5年前 , 15F
一劑直接修正全身缺陷的基因，當然貴
05/27 05:30, 15F
推
05/27 05:40, 5年前 , 16F
這就是首抽B級，但父母都伺服器前1%幫你硬課出一隻SSR
05/27 05:40, 16F
推
05/27 05:41, 5年前 , 17F
還寧可死掉
05/27 05:41, 17F
推
05/27 05:42, 5年前 , 18F
其實也沒有寫效果如何 能改善多少生活品質
05/27 05:42, 18F
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05/27 05:54, 5年前 , 19F
sma 台灣多半產檢時就篩掉了
05/27 05:54, 19F
推
05/27 05:59, 5年前 , 20F
不可能是病人全付款，明顯得由醫保跟政府補助負擔，藥廠只
05/27 05:59, 20F
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05/27 05:59, 5年前 , 21F
是單純把收益最大化而已
05/27 05:59, 21F
推
05/27 05:59, 5年前 , 22F
SMA可以產前父母做基因檢測，幾千台幣而已
05/27 05:59, 22F
推
05/27 06:16, 5年前 , 23F
有沒有一劑下去 全基因優化 IQ破200 可以考慮賺得回嗎
05/27 06:16, 23F
推
05/27 06:23, 5年前 , 24F
台灣家長打這支下去會講一輩子 你小時候得怪病我花六千
05/27 06:23, 24F
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05/27 06:23, 5年前 , 25F
萬$#^($@!! 寧願被砍掉重練
05/27 06:23, 25F
推
05/27 06:28, 5年前 , 26F
新藥研發動輒數十億美金，分母少的藥一定貴
05/27 06:28, 26F
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05/27 06:31, 5年前 , 27F
可以買豪宅了
05/27 06:31, 27F
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05/27 06:34, 5年前 , 28F
還是死一死算了
05/27 06:34, 28F
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05/27 06:34, 5年前 , 29F
病友少 當然貴吧
05/27 06:34, 29F
推
05/27 06:40, 5年前 , 30F
有一種東西叫做產檢...
05/27 06:40, 30F
推
05/27 06:49, 5年前 , 31F
想活的話 偷拐搶騙都要把錢拿到手 不爽自己去研發阿 嘻
05/27 06:49, 31F
推
05/27 06:53, 5年前 , 32F
有錢吃得起這藥的也不需要醫生了吧
05/27 06:53, 32F
推
05/27 07:05, 5年前 , 33F
1次性治療不貴 這技術真的越來越進步
05/27 07:05, 33F
推
05/27 07:12, 5年前 , 34F
投胎贏在起跑點的人不會得這種病
05/27 07:12, 34F
推
05/27 07:14, 5年前 , 35F
產檢就拿掉了
05/27 07:14, 35F
推
05/27 07:30, 5年前 , 36F
還是自殺算了
05/27 07:30, 36F
推
05/27 07:44, 5年前 , 37F
要中萬分之一罕病然後又要是非常富有的機率是？
05/27 07:44, 37F
推
05/27 08:03, 5年前 , 38F
沒出生就買這麼大的保額？不然出世後確診也投不了保啊
05/27 08:03, 38F
推
05/27 08:03, 5年前 , 39F
等15年後學名藥吧
05/27 08:03, 39F
推
05/27 08:22, 5年前 , 40F
90% 二歲前死亡那還治療個屁
05/27 08:22, 40F
推
05/27 08:35, 5年前 , 41F
打針就能修基因！！？？科技好強
05/27 08:35, 41F
推
05/27 08:36, 5年前 , 42F
幹拜託健保別給付
05/27 08:36, 42F
推
05/27 08:50, 5年前 , 43F
這又沒貴再哪
05/27 08:50, 43F
→
05/27 08:54, 5年前 , 44F
就歐洲皇室阿 血友症
05/27 08:54, 44F
推
05/27 09:02, 5年前 , 45F
不如不要發明吧
05/27 09:02, 45F
推
05/27 09:03, 5年前 , 46F
如果納入健保 給付60萬 不要就滾出台灣市場
05/27 09:03, 46F
推
05/27 09:22, 5年前 , 47F
怎麼確定只需一劑
05/27 09:22, 47F
噓
05/27 09:24, 5年前 , 48F
反正版上一堆中研院生X所的一定覺得好棒棒
05/27 09:24, 48F
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05/27 09:24, 5年前 , 49F
對於平民而言,小孩得這種病還是死一死比較快啦
05/27 09:24, 49F
推
05/27 09:33, 5年前 , 50F
說產檢的你的產檢這麼多罕病驗的完逆？
05/27 09:33, 50F
推
05/27 09:39, 5年前 , 51F
樓上是不是不知道現在的基因檢測隨便就是幾百種...m
05/27 09:39, 51F
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05/27 09:39, 5年前 , 52F
icro array跟NGS有聽過嗎？掃全基因都不是問題好嗎
05/27 09:39, 52F
推
05/27 09:46, 5年前 , 53F
這個藥超猛欸 賣貴點還好ㄅ
05/27 09:46, 53F
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05/27 09:48, 5年前 , 54F
基因是這樣改造的? 感覺豪洨
05/27 09:48, 54F
推
05/27 09:50, 5年前 , 55F
重抽比較划算。除非我爸是連戰
05/27 09:50, 55F
推
05/27 09:53, 5年前 , 56F
如果硬要砍藥廠價 以後不研發罕見疾病藥物 雙輸
05/27 09:53, 56F
推
05/27 09:57, 5年前 , 57F
SMA產檢時都會做...避險生到SMA的小孩
05/27 09:57, 57F
推
05/27 10:03, 5年前 , 58F
有每個人都測全基因？到底誰不懂
05/27 10:03, 58F
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05/27 10:07, 5年前 , 59F
還不如首刷
05/27 10:07, 59F
推
05/27 10:15, 5年前 , 60F
怎麼感覺一堆愚民
05/27 10:15, 60F
推
05/27 10:19, 5年前 , 61F
這個藥真的很厲害耶 現代科技真厲害啊
05/27 10:19, 61F
推
05/27 10:22, 5年前 , 62F
先求有再求好啊
05/27 10:22, 62F
推
05/27 10:26, 5年前 , 63F
記得中國好像要對美國藥課稅了是吧XD
05/27 10:26, 63F
推
05/27 11:00, 5年前 , 64F
x戰警要出現了
05/27 11:00, 64F
推
05/27 11:16, 5年前 , 65F
比另一種便宜 這是一次性 另一種要一輩子
05/27 11:16, 65F
→
05/27 11:18, 5年前 , 66F
藥價不太可能低 研發一種藥就要幾十億百億美金 連這
05/27 11:18, 66F
→
05/27 11:18, 5年前 , 67F
一次都沒回本也不用想下一種新藥了
05/27 11:18, 67F
推
05/27 11:22, 5年前 , 68F
多數人買不起
05/27 11:22, 68F
推
05/27 11:49, 5年前 , 69F
狂
05/27 11:49, 69F
噓
05/27 11:57, 5年前 , 70F
瘋子 這樣還要活嗎
05/27 11:57, 70F
推
05/27 12:00, 5年前 , 71F
這麼貴的藥八成沒啥用 大概就是騙倒楣有錢病人的而已
05/27 12:00, 71F
推
05/27 12:06, 5年前 , 72F
6610萬 我還是去投胎好了
05/27 12:06, 72F
推
05/27 12:11, 5年前 , 73F
美國醫療真的被很多黑心藥商害慘
05/27 12:11, 73F
推
05/27 12:16, 5年前 , 74F
SMA 是自費 不是人人都會做
05/27 12:16, 74F
→
05/27 12:17, 5年前 , 75F
而且如果父母有帶基因 小孩可能連續中 不是像突變是隨機
05/27 12:17, 75F
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05/27 12:17, 5年前 , 76F
的
05/27 12:17, 76F
推
05/27 14:23, 5年前 , 77F
SMA不是產檢都會做，但醫院會建議做而且做父母不是做胎
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05/27 14:23, 5年前 , 78F
兒，做一次下個不用做，費用也不高，通常都會願意自費做
05/27 14:23, 78F
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05/27 14:45, 5年前 , 79F
雖然是自費但是醫生幾乎都希望媽媽做
05/27 14:45, 79F
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05/27 14:46, 5年前 , 80F
先驗媽媽 如果帶因再驗爸爸
05/27 14:46, 80F
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05/27 17:34, 5年前 , 81F
每年藥物研發的錢超過一千八百億美元 能用的很少
05/27 17:34, 81F
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