[新聞] 史上最貴藥物！美FDA批准定價280萬美元的基因療法

看板Stock作者TyuzuChou (子瑜我老婆)時間1年前 (2022/08/18 20:48)推噓22(22推 0噓 15→)

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原文標題：史上最貴藥物！美FDA批准定價280萬美元的基因療法原文連結：https://reurl.cc/qNkKap (新浪財經) 發布時間：2022年08月18日 17:42 記者署名：原文內容：財聯社8月18日訊（編輯牛占林）美東時間周三，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定期輸血的患者。不過這種療法定價高達280萬美元（約合1900萬人民幣），使其成為了全球最昂貴的藥物，這也意味著沒有多少患者能夠負擔得起。　　周四美股盤前，藍鳥生物漲逾12%。　　β-地中海貧血症會干擾血紅蛋白的產生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，但針對這種疾病的治療手法十分有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。　　而Zynteglo是一款基於藍鳥生物LentiGlobin平台的慢病毒基因療法，是一種一次性療法，首先從患者骨髓中提取造血幹細胞，然後通過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血幹細胞中，恢復血紅蛋白生成。　　藍鳥生物首席執行官Andrew Obenshain表示，FDA對Zynteglo的批准為β-地中海貧血患者提供了新的可能，並能改善他們的日常生活方式，也標誌著基因治療領域的一個里程碑事件。　　”作為第一個在美國獲批用於治療β-地中海貧血的基因療法，我們正在迎來一個新時代，在這個時代，基因療法有望改變現有的治療模式，以治療目前需要終生護理的疾病。“ 　　治療成本下降一半多　　Obenshain還分析稱，β-地中海貧血症患者終生護理的成本大約640萬美元，而他們的療法定價280萬美元，相對而言更加合算。　　馬薩諸塞州總醫院的首席研究員Hanny Al-Samkari博士指出，藍鳥生物的Zynteglo基因療法不適用於病情相對較輕的患者。這種療法首先需要患者接受高強度的化療，這可能會使他們面臨不孕不育和癌症的風險。　　但Al-Samkari也表示，Zynteglo仍然代表著一項重大的科學成就，並估計約有三分之一的β-地中海貧血症患者可能會從這種療法中受益。　　藍鳥生物表示，如果在患者接受治療後兩年內療法不起作用，其將向私人和商業健康保險公司報銷高達80%的治療費用。　　藍鳥生物稱，美國大約有1500名依賴輸血的β-地中海貧血症患者，其中估計有850人在身體狀況方面可接受Zynteglo基因療法。　　並非全無風險　　近年來，隨著基因療法的出現，價值百萬美元的藥物療法變得越來越普遍。在2019年，諾華(85.22, -0.60, -0.70%)公司推出了針對嬰兒肌肉萎縮症的Zolgensma基因療法，人均治療費用為210萬美元，成為當時美國最昂貴的藥物。去年，美國FDA批准Rethymic，這是一種由Enzyvant Therapeutics生產、用於治療小兒先天性無胸腺症的藥物。根據研究藥物價格趨勢的非營利組織46Brooklyn Research數據，其上市價格約為270萬美元。　　此外，基因療法也不是全無風險，就在上周，諾華公司發布消息稱：其用於治療肌肉萎縮症的基因治療藥物Zolgensma導致兩名兒童死亡，死亡原因為急性肝功能衰竭，這也是這款藥物首次出現這種事故。　　諾華公司在電子郵件聲明中表示：“雖然這是重要的安全信息，但它不是一個新的安全信號，我們堅信Zolgensma的總體風險狀況良好。迄今為止，它已被用於治療全球2300 多名患者，包括臨床試驗、管控給付項目和商用情景。” 心得/評論： https://i.imgur.com/ugeOC5q.jpg

NASDAQ: BLUE 雖然未來這種基因療法會越來越多但就不知道會不會賺錢畢竟研發成本一定很高療程才需要開到如此高價格但這麼高的價格等於限制了自己的市場更別說這些罕見疾病本來市場就超級小眾 -- ※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 61.65.51.19 (臺灣) ※ 文章網址: https://www.ptt.cc/bbs/Stock/M.1660826910.A.57B.html

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08/18 20:53, 1年前 , 3^F

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